2022年3月7日，泰諾麥博生物（Trinomab）宣布，其自主研發的TNM002注射液被國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）納入突破性治療藥物程序。TNM002注射液活性成分為重組抗破傷風毒素全人源單克隆抗體，擬用于破傷風的預防。本次認定，是基于其在安全性、有效性及可及性方面與現有治療手段相比具有明顯臨床優勢。
據了解，突破性療法認定最早由美國FDA于2012年創設，旨在加快特定種類創新型藥物的審評審批速度。2020年7月，國家藥監局發布的《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》首次將“突破性治療藥物”這一概念引入了中國，允許創新藥與改良型新藥研發企業在不晚于III期臨床開展前申請適用突破性治療藥物程序。
目前，獲批的突破性治療藥物認定的藥品，研發時間顯著縮短（中位數4.8 vs.8年）：普通藥物評審時間為9-10個月，獲突破性療法認定的藥物平均為 6.1 個月，審批階段平均至少加快了2.9個月。
截至2022年3月4日，根據國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示信息，共有70+種藥品被納入突破性治療藥物認定范圍，涵蓋抗腫瘤、抗病毒、心血管疾病治療等多個重要醫學領域，均為具有重要臨床意義的創新型藥物。
其中，較有代表性的藥物有泰諾麥博的TNM002注射液、愛科百發的AK0529腸溶膠囊、冠科美博的Uproleselan注射液、兆科腫瘤的ZKAB001注射液等。
近幾年，生物醫藥已成為中國的重要戰略行業。去年3月2日，中國醫藥創新促進會發布的《構建中國醫藥創新生態系統——系列研究報告第一篇：2015-2020年發展回顧及未來展望》（下稱“報告”）指出，從醫藥創新數量及對全球的貢獻衡量來看，中國已經從“第三梯隊”進入到“第二梯隊”。報告顯示，截止2020年2月，中國創新在研產品數量與全球首發上市新藥數量對全球的貢獻率分別為13.9%和6%，而在2015年的貢獻比率僅4.1%和2.5%。
值得注意的是，資本助力是本土創新藥企業不斷開拓國際市場的關鍵。以高瓴為例，多家藥品被納入突破性治療藥物程序的企業，此前均獲得高瓴投資，包括上述提到的代表性企業泰諾麥博、愛科百發，此外還有馴鹿醫療、傳奇生物、科濟制藥等。
2021年1月22日，高瓴領投愛科百發C輪融資。去年4月23日，泰諾麥博生物宣布完成4.5億元人民幣的A輪融資，同樣由高瓴創投領投。
目前，由泰諾麥博研發的全人源破傷風單抗藥物TNM002注射液是最新獲得突破性治療藥物認定的品種。其所預防的破傷風，由于發病患者預后差、死亡率高且成人中主動免疫率低，因此外傷發生后注射破傷風抗毒素（TAT，又稱馬破）或人破傷風免疫球蛋白（HTIG，又稱人破）進行被動免疫十分必要。但“馬破”是來源于馬血清的免疫球蛋白，容易引起過敏反應（5%-30%過敏反應率）；而“人破”受限于血漿供應不足，且存在傳播已知（如艾滋病、乙肝）或者未知傳染病的風險。正如泰諾麥博生物首席醫學官王莞梅博士提到的，“TNM002是全球唯一一個在破傷風暴露后用于緊急預防的重組蛋白（單抗），有望替代目前臨床上使用的‘人破’和‘馬破’。”
業界普遍認為，突破性療法將是未來一個重要的標簽，獲得的通道加持越多，可以有效縮短的時間理論上就越多，從而給予“精品良藥”最大程度的“獎勵”，同時這也代表著中國創新藥的水平。而在高瓴等一眾投資機構的長期支持下，醫藥企業將加速創新藥的研發，角逐“突破性治療藥物”賽道，實現臨床療效的“真突破”。
