繼2022年1月14日，廣州派真生物技術有限公司（以下簡稱派真生物）與神濟昌華（北京）生物科技有限公司（以下簡稱神濟昌華）達成戰略合作關系后，近日雙方再度攜手，就神濟昌華首個管線(SG001)的質粒藥學研究、AAV藥學研究、AAV批放行檢測、分析方法學開發、穩定性研究等項目展開深度合作。此次合作無論是對雙方的項目發展還是對基因藥物領域的影響，都有積極的推動作用。
肌萎縮側索硬化癥（ALS，漸凍癥）
1、肌萎縮側索硬化癥（ALS，漸凍癥）是一種致命的神經退行性疾病，被稱為“全球五大絕癥之首”。ALS是一類相對比較小眾的運動神經元病，此前國際上所統計的患病率約為4-6/10萬人，僅美國ALS患者就近3萬人，我國國家因為人口基數大，患者數量不容忽視。ALS患者平均生存期只有2-5年，歐美僅有2-3年。
2、ALS發病機制撲朔迷離，FDA獲批藥物僅兩種。目前，ALS的致病原因還不清楚，只有5%-10％的患者有明確的遺傳因素。
3、ALS患者在發病末期往往會全身癱瘓，不能言語，身體仿佛被“凍住”，所以俗稱“漸凍癥”。 著名的物理學家霍金、武漢金銀潭醫院院長張定宇、京東副總裁蔡磊等都是ALS患者。
4、目前在全球范圍內尚未有能夠有效治療ALS的藥物。近年來全球研發主要聚焦于兩個方向：一是針對傳統藥物的劑型改良；二是開發細胞、基因療法。
除了對傳統藥物進行劑型改良外，隨著分子生物學技術的發展，目前一些更具顛覆性、有望治愈ALS的創新療法也在探索中，比如反義寡核苷酸療法、基因治療以及干細胞療法等，但大多處于臨床早期階段。
神濟1號（SG001）
1、神濟昌華是一家致力于開發以神經系統疾病為主的基因療法的企業，其創始團隊均來自清華大學。
2、神濟昌華發現了極具潛力的ALS治療靶點。目前針對該靶點的管線SG001進展最快，這將是一種全新的ALS治療方案，采用基因治療的方式，通過挽救患者的運動神經元，將極大延長ALS病人生存期。
3、SG001目前已經處于臨床前階段，目前正在積極籌備IIT，預計明年初正式啟動。
神濟昌華非常重視專利保護，從公司成立開始即與國內知名專利律師事務所合作，建設神濟專利“護城河”。
神濟昌華首席科學官郭煒表示：
“只有整合基因治療行業最前沿的技術和豐富的經驗，才能開發出更好的基因療法，為患者造福。神濟昌華創始團隊在神經退行性疾病領域深耕多年，同時具有長期堅實的神經科學基礎研究背景和經驗，而派真生物在AAV CDMO領域有著深厚的積累，擁有完整的質量和分析體系，可為神濟昌華在研管線的快速推進提供有力的保障。我們相信與派真生物的戰略合作將實現中樞神經系統疾病技術研究、臨床應用和商業開發的強強聯合，引領并加速推進基因治療相關藥物在國內的創新和落地。”
派真生物創始人李華鵬博士表示：
“派真生物與神濟昌華的前期合作進展順利，我們的π-Alpha 293 細胞AAV 高產平臺和π-Icosa AAV血清型篩選平臺獲得了神濟昌華的高度認可！此次深入合作，派真生物基于領先的AAV工藝開發策略、大規模生產上豐富的項目執行經驗、全面的放行檢測平臺，將繼續全力協助神濟昌華，實現中樞神經系統領域基因藥物研發的快速推進，共同應對最具挑戰性的疾病和尚未滿足的醫療需求，繼續踐行派真生物“讓老百姓用得起基因治療”的使命”。
關于神濟昌華
神濟昌華（北京）生物科技有限公司（簡稱“神濟昌華”，英文名“SineuGene”）是由清華大學資深研究人員于北京市昌平區中關村生命科學園創辦的從事創新藥物研發為主的生物科技公司，致力于以基因治療技術為手段，包括AAV介導的基因編輯、表達和以小核酸藥物為核心實現對目標基因的干預，主要聚焦神經系統疾病，特別是神經退行性疾病，包括肌萎縮側索硬化癥(ALS)、腦卒中（Stroke)、帕金森病(PD)、阿爾茲海默癥（AD）、亨廷頓舞蹈癥(HD)、自閉癥(ASD)等神經系統疾病，期望最終能夠為人類解決這些重大的醫療健康難題。
關于派真生物
派真生物（PackGene）是一家專注于重組腺相關病毒（rAAV）載體包裝的CRO & CTDMO科技公司, 為細胞與基因治療(CGT)企業的重組AAV載體藥物的早期研發、臨床前開發、臨床試驗以及藥物審批，提供快速、經濟、高質量、規?；囊徽臼紺MC解決方案。自2014年成立以來，作為AAV載體CRO服務領域的引領者，派真生物已經為20多個國家的客戶提供上萬批次的AAV定制樣品，客戶涵括全球頂級跨國制藥公司與各類研究機構。在CTDMO服務領域，派真生物基于包括π-Alpha293細胞AAV高產平臺和π-Omega質粒高產平臺在內的五大技術平臺，以完整的質量和分析體系，為藥企AAV與質粒的GMP規?；a需求提供合規服務。
派真生物以“讓老百姓用得起基因治療”為使命，以加速創新基因藥上市為己任，致力于成為全球基因藥研發生產的長期合作伙伴。派真生物以創新技術作為發展的基礎，以先進的載體生產技術以及突破性的載體工具兩大方向為雙輪驅動，來塑造派真生物在基因治療領域CRO、CTDMO領域的國際品牌。
