中國廣州2022 年3月18日，派真生物(PackGene)今日正式發布了 π-Alpha 293 細胞AAV高產技術平臺。這是全球領先、用于腺相關病毒（AAV）GMP規模化生產的整體解決方案，由派真生物自主研發，對AAV三質粒生產法中的RC質粒進行改造，同時深度優化關鍵工藝，將大規模懸浮293細胞生產體系的總產率提高10倍以上。π-Alpha 293 細胞AAV高產技術平臺在大幅提升AAV載體單細胞產率的同時，實現了放大規模生產、降低基因藥物生產成本、節省工藝開發和生產時間，對RC質粒的改造也不會有安全隱患，真正助力全球創新藥企加速推進臨床試驗、讓基因藥更早普惠大眾，讓老百姓用得起基因藥。
目前，全球AAV基因療法臨床試驗已超過300多項, 在基因治療產業對載體需求量日益加大的同時，AAV的規模化生產成為限制基因藥物生產的瓶頸。同時空衣殼、宿主基因組殘留（HCD）等帶來的安全性顧慮也引起基因治療研究者的廣泛關注。如何在實現大規模高產的同時，最大程度降低空殼率和HCD的殘留含量成為AAV病毒生產CDMO服務商面臨的挑戰。 派真生物π-Alpha 293 細胞AAV高產技術平臺高效應對這一挑戰中的重重困難，突破了現有技術的關鍵瓶頸，對提升患者用藥安全性，接受基因療法的可及性具有重大意義。
“派真生物 π-Alpha 293細胞AAV高產技術平臺在大幅提高產能的同時，可以有效地降低空殼率和降低關鍵雜質 (宿主細胞DNA， 內毒素等) 的含量”，派真生物首席科學官李華鵬博士表示，“以往業界普遍認為293細胞生產AAV的規模可放大性以及產率不足，經過7年的研發，派真生物在200L 懸浮293細胞體系上已經實現了7.3×10^16vg的AAV總量，如果用上最新的工藝參數，可達到1.8×10^17vg總量，純化后空殼率通常低于5%甚至1%，HCD 含量可以低至 23ng/10^13vg， 遠超業界懸浮293細胞體系AAV的總產能和產品標準，可以支持絕大部分臨床級別生產及商品化生產需求。派真生物 π-Alpha 293細胞AAV高產技術平臺由公司十余項發明專利構建，其中6項專利已經授權，多項專利正在審核中。
作為一家全球化運營，專注于AAV基因療法的CDMO高科技企業，派真生物已經完成了由紅杉資本、招銀國際等領投的數億元的融資。派真生物極具競爭力的商業模式將強大的技術研發、工藝開發、質量分析檢測能力及規模化生產能力緊密結合，通過一體化賦能平臺，助力客戶加速實現基因治療研究成果產業化，大幅縮短基因藥物的上市周期。
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