人民政協網1月18日電(記者 劉喜梅)記者日前從中國科學院上海藥物研究所獲悉，1月13日，美國食品藥品監督管理局(FDA)書面發出通知，已批準中國原創治療阿爾茨海默病新藥“九期一”開展治療帕金森病的國際多中心二期臨床試驗，該批準自2021年12月16日起正式生效。
帕金森病是一種神經系統退行性疾病，其臨床表現主要包括靜止性震顫、運動遲緩、肌強直和姿勢步態障礙，同時可伴有抑郁、便秘和睡眠障礙等非運動癥狀，對患者的生活質量、日常功能造成影響。據統計，全球約有1000萬帕金森病患者，其中中國帕金森病患者約300萬，大于 65 歲的人群中患病率為 1.7%，隨著老齡化的加劇，患者數量仍在持續增長。
作為繼阿爾茨海默病之后第二大常見的神經系統退行性疾病，帕金森病的發病機制至今未有定論，但普遍認為其與α-突觸核蛋白聚集、神經炎癥以及氧化應激、線粒體功能障礙有關。近幾年越來越多研究表明，腸道菌群與帕金森病的發生發展高度關聯。
九期一是全球首款靶向腦腸軸的治療阿爾茨海默病藥物，由中國科學院上海藥物研究所研究員耿美玉領導研究團隊，歷時22年，在中國海洋大學、中科院上海藥物研究所與上海綠谷制藥有限公司接續努力研發成功的原創新藥。該藥通過調節腸道菌群，減少菌群異常代謝產物，從而減輕腦內神經炎癥。在此基礎上，綠谷研究院團隊基于神經退行性疾病共性病理機制，開展GV-971治療帕金森病的臨床前研究，從中發現，該藥物可以調節腸道菌群失衡，抑制α-突觸核蛋白的聚集，減少腸道與腦內α-突觸核蛋白的沉積，減輕神經炎癥并保護多巴胺能神經元，改善運動和非運動癥狀。
此次國際多中心二期臨床試驗將是一項為期36周的多中心隨機、雙盲、安慰劑平行對照試驗及36周的開放延展期治療。該實驗計劃納入300例早期帕金森病患者為臨床試驗對象，在北美和亞太地區的30家臨床中心開展，以評估該藥物治療早期帕金森病的療效和安全性。
